Una nueva técnica abre la puerta a una edición de genes más segura al reducir el problema de la mutación en la terapia genética, señala una investigación publicada en el último número de la revista Nature Biomedical Engineering.
La llamada técnica CRISPR-Cas9 se usa ampliamente para editar el genoma mediante el estudio de genes de interés y la modificación de los que están asociados a enfermedades, pero este proceso puede producir efectos secundarios que incluyen mutaciones no deseadas.
Es por ello que se necesita una nueva tecnología que reduzca estos efectos secundarios, agrega el artículo.
Así, investigadores de la Universidad de Kyushu y de la Escuela de Medicina de la Universidad de Nagoya, ambas de Japón, han desarrollado un método optimizado de edición del genoma que reduce enormemente las mutaciones, abriendo la puerta a un tratamiento más efectivo de enfermedades genéticas con menos mutaciones no deseadas.
En la nueva tecnología, la nucleasa Cas9, una enzima que corta el ADN, se introduce en la célula con un ARN (ácido ribonucleico) sintético (ARNg) que guía la enzima a la ubicación requerida.
Al cortar el genoma, se pueden eliminar genes no deseados y se pueden agregar genes nuevos de manera fácil y rápida.
Los expertos plantearon la hipótesis de que los protocolos de edición actuales que usan Cas9 causan una excesiva división del ADN, lo que da como resultado algunas de las mutaciones.
Para probar esta hipótesis, los investigadores construyeron un sistema llamado «AIMS» en células de ratón, que evaluó la actividad de Cas9 por separado para cada cromosoma.
Sus resultados mostraron que el método comúnmente utilizado estaba asociado con una actividad de edición muy alta y determinaron que esta alta actividad estaba causando algunos de los efectos secundarios no deseados, por lo que buscaron métodos de modificación de ARNg que pudieran suprimirlo.
Descubrieron que una extensión de citosina al extremo del ARNg era eficaz como «salvaguarda» para la hiperactividad y permitía controlar la escisión del ADN.
La revista señala que los resultados fueron sorprendentes ya que usando su nueva técnica, se redujeron los efectos secundarios.
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