Los laboratorios Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics se presentaron ante un panel de asesores de la agencia del medicamento en EE.UU FDA, en espera de evaluar una nueva terapia de edición del genoma que podría prevenir y tratar la anemia falciforme mediante la selección y modificación del ADN, técnica que bautizaron como exa-cel.
La anemia de células falciformes provoca que los glóbulos rojos, en lugar de la acostumbrada forma redonda, adquieran la silueta de una media luna, lo que hace que se atasquen en los vasos sanguíneos y provoquen dolores incompatibles con el desarrollo de una vida normal. La mayoría de los pacientes no vive más allá de los 40 o los 50 años.
La anemia falciforme es causante de la malformación genética de los glóbulos rojos en la sangre y es una de las la más frecuentes del mundo, y afecta a millones de personas, 100.000 solo en Estados Unidos. La terapia también promete mejorar las perspectivas de los pacientes de otra anemia congénita: la betatalasemia, que obliga a recibir transfusiones de por vida.
Posibilidad de una vida normal
Los expertos externos convocados por la FDA dedicaron la audiencia no tanto a la eficacia o la seguridad del exa-cel, sino a si los métodos utilizados por Vertex y CRISPR Therapeutics, enfocándose en los 29 de 30 pacientes en los que la terapia fue efectiva, además de que se decidió hacer un seguimiento de 15 años a los pacientes para monitorear su desarrollo y los posibles efectos secundarios, los cuales pueden ser cambios indeseados en el ADN.
Esta discusión ha abierto las puertas a convertir la terapia CRISPR en la primera aprobada como tratamiento de una enfermedad por la FDA. Según publica la CNN, una de las intervenciones clave ante el comité asesor independiente de la FDA fue la de la doctora Lakiea Bailey, de 45 años, que padece anemia falciforme. Bailey declaró que una terapia de vanguardia que actualmente está bajo revisión ofrece a la comunidad de células falciformes algo que muchos nunca antes habían tenido: esperanza, ante el dolor insoportable que padecen.
Lo que los médicos hicieron con los pacientes del ensayo fue extraerles células madre sanguíneas de la médula ósea, y enviarlas a un laboratorio en el que se editaron usando la técnica CRISPR-Cas9. Del ADN, cortaron un gen llamado BCL11A que controla la producción de una proteína, la hemoglobina fetal, responsable de la anemia congénita. Las células editadas se congelaron y se enviaron de regreso al hospital, donde, tras un tratamiento de quimioterapia para matar las células sanguíneas enfermas de la médula, se transfundieron de nuevo al paciente. En unas semanas, la sangre, regenerada por sí misma, quedó así limpia.
Aún hay un obstáculo
De lo que no se habló en la reunión de la FDA es de uno de los principales obstáculos del exa-cel: su precio. Está previsto que cueste millones de dólares, lo que hará casi imposible su administración en los países menos desarrollados, donde la incidencia de la enfermedad es más alta. “Es una dolencia que se ceba con las personas de ascendencias africana, del Sudeste asiático y mediterránea [por Oriente Próximo]”, explicó el hepatólogo Karl Kassamon.
El trámite de este martes suele suponer el paso final antes de que la agencia tome una decisión. La FDA tiene como fecha límite el 8 de diciembre y luego se espera que Europa siga el mismo camino.
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