El médico rumano Sergiu Pasca sorprendió al mundo hace dos años, al integrar neuronas humanas en el cerebro de ratas y lograr que participaran en su comportamiento.
Pasca, de la Universidad de Stanford (Estados Unidos), ha ido ahora un paso más allá. Su equipo ha creado “organoides cerebrales” humanos a partir de células de niños con síndrome de Timothy, un raro trastorno genético asociado al autismo y la epilepsia.
La causa del síndrome de Timothy es una mutación en una sola de las 3.000 millones de letras químicas del ADN de una persona.
Esta variante puede provocar múltiples anomalías congénitas, como malformaciones del corazón y la fusión de los dedos de las manos y los pies.
El grupo de Pasca ha elaborado una especie de tiritas genéticas —llamadas técnicamente oligonucleótidos antisentido— para parchear la mutación de los niños en las células humanas integradas en el cerebro de las ratas. Aparentemente, la solución funciona.
Los investigadores han injertado esos cerebroides personalizados en ratas y han logrado corregir en ellos el defecto genético de los chicos.
Pasca explica a EL PAÍS que esta prometedora estrategia se podría utilizar en otros problemas del neurodesarrollo, como la discapacidad intelectual, además del autismo y la epilepsia.
Sus resultados se publican este miércoles en la revista Nature, vanguardia de la ciencia mundial.
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